Lo sapevate che...

Su 10.000 sostanze inserite nel processo di screening sono solo 20 quelle che saranno utilizzate per lo sviluppo preclinico. Dieci giungono alla fase di sperimentazione clinica, dopodiché solo una di queste sarà effettivamente approvata.

La ricerca della molecola

L'inizio

La ricerca della molecola

I requisiti per un nuovo farmaco sono rigorosi: non solo deve essere altamente efficace, deve anche essere ben tollerato. Si devono prendere in considerazione anche quei fattori che influiscono sull'assunzione del farmaco, come il sapore, per i medicinali somministrati per via orale, ma anche la facilità di somministrazione. 

Esistono diversi modi per sviluppare un nuovo principio attivo. Le sostanze naturali possono essere isolate, prodotte sinteticamente oppure ottimizzate tramite modificazione chimica. Tuttavia, è anche possibile produrre un principio attivo in modo del tutto sintetico e senza ricorrere a un modello naturale. Questo nuovo tipo di molecola è detta molecola di sintesi.

Prima di poter procedere allo sviluppo di un nuovo farmaco è necessario individuare la malattia che si prevede curerà. I ricercatori cercano di individuare un ‘target’, una molecola del corpo umano verso la quale è possibile dirigere il nuovo principio attivo affinché quest'ultimo influisca sul decorso di una malattia. Questo ‘target’ può essere un enzima o un recettore. Una volta definito questo target, i ricercatori possono iniziare a cercare una sostanza adatta.

Le biblioteche molecolari contengono spesso diversi milioni di molecole. In queste particolari biblioteche, ricorrendo a sistemi automatizzati, vengono effettuate analisi di screening su grandi volumi per trovare possibili sostanze. Queste analisi offrono indicazioni iniziali sull'attività o le proprietà di una sostanza. Il numero di molecole che rientrano nello screening è molto elevato poiché molte di loro vengono scartate durante la procedura come non idonee. Queste analisi sono condotte ‘in vitro’, cioè con colture di tessuti o cellule ematiche. Circa 20 sostanze superano questi test. Quindi, vengono utilizzate nella fase di sviluppo preclinico.