Il farmaco sperimentale non oppiaceo Grünenthal - resiniferatoxin (RTX) - attualmente in fase di sviluppo clinico di Fase III, ha ricevuto la Breakthrough Therapy Designation dalla statunitense Food and Drug Administration per il dolore associato all'osteoartrosi del ginocchio. La decisione si basa su dati clinici di fase I e II che indicano un significativo sollievo dal dolore e un favorevole profilo di sicurezza.

Resiniferatoxin è un agonista altamente potente del recettore potenziale transitorio vanilloide 1 (TRPV1) con un meccanismo d'azione ben validato. La scoperta di una serie di recettori, tra cui il TRPV1, e del loro ruolo nella percezione della temperatura e del tatto è stata premiata con il Premio Nobel per la Fisiologia o la Medicina nel 2021. Se approvata, resiniferatoxin ha il potenziale per diventare un'importante opzione terapeutica non oppiacea, in grado di fornire un sollievo duraturo dal dolore e un miglioramento funzionale dell'articolazione interessata, unitamente a un profilo di sicurezza favorevole.

Grünenthal detiene i diritti globali per resiniferatoxin dopo l'acquisizione dell'azienda biotecnologica svizzera Mestex AG nel 2021 e da allora sta sviluppando in modo olistico questa attività per massimizzare il suo impatto positivo sui pazienti di tutto il mondo. Da allora, Grünenthal ha avviato un programma globale di Fase III, ha avviato una cooperazione di sviluppo con NovaQuest Capital Management e un accordo di licenza con Shionogi per il mercato giapponese. Se l'esito dell'attuale programma di Fase III sarà positivo, Grünenthal intende esplorare il potenziale di resiniferatoxin per il trattamento del dolore legato all'OA in altre articolazioni oltre al ginocchio.

Per approfondimenti consulta Comunicati stampa RTX breakthrough therapy designation.

Breakthrough Therapy Designation
La Breakthrough Therapy Designation è un processo ideato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per accelerare lo sviluppo e la revisione di farmaci in fase di sperimentazione destinati al trattamento di una patologia grave. Un farmaco in fase di sperimentazione deve dimostrare in via preliminare che può offrire un miglioramento sostanziale rispetto alle terapie esistenti. La FDA valuta i dati e stabilisce se il farmaco in sperimentazione soddisfa i criteri per ottenere lo status di terapia innovativa. In caso affermativo, l'azienda che sta sviluppando il farmaco riceve una guida e un supporto maggiori durante tutto il processo di sviluppo e revisione.