I nostri principali progetti di ricerca

Stiamo attuando una serie di programmi impostati su differenti modalità, target e meccanismi d'azione, con l’obiettivo di avvicinarci sempre più alla nostra visione di un mondo libero dal dolore. Ecco alcuni dei più importanti progetti selezionati dalla nostra pipeline di ricerca e sviluppo.

RTX (resiniferatoxin)

L'osteoartrosi (OA) è una condizione progressiva che attualmente non può essere curata. Le articolazioni infiammate, gonfie e dolenti portano ad una limitazione della mobilità dei pazienti colpiti e possono avere un impatto significativo sulla loro qualità di vita. Milioni di pazienti affetti da OA attualmente ricevono corticosteroidi intra-articolari o, come ultima opzione di trattamento possibile, devono sottoporsi ad un intervento chirurgico di artroprotesi del ginocchio.

RTX (resiniferatoxin) è un farmaco sperimentale per il trattamento intra-articolare del dolore associato all'osteoartrosi del ginocchio. Il suo meccanismo d'azione è ben convalidato e i dati iniziali mostrano un effetto analgesico duraturo e significativo, associato a miglioramenti funzionali rispetto al placebo (iniezione salina) ed con un profilo di sicurezza favorevole.

Attualmente stiamo conducendo un programma clinico di Fase III a livello globale per valutare l'efficacia e la sicurezza delle infiltrazioni intra-articolari di RTX nell’adulto. Tre studi condotti in circa 200 centri in Europa, Stati Uniti, America Latina e Giappone includeranno oltre 1800 pazienti che non hanno ottenuto beneficio dalle opzioni terapeutiche attualmente disponibili e che soffrono ancora di dolore associato a osteoartrosi del ginocchio, da moderato a grave. Una volta completato, il programma di Fase III è destinato ad ottenere l'approvazione della commercializzazione di RTX in Europa, negli Stati Uniti e in Giappone.

... Resiniferatoxin ha ricevuto la Breakthrough Therapy Designation per il dolore associato all'osteoartrosi del ginocchio

Qutenza

Qutenza è un cerotto contenente capsaicina su prescrizione. In Europa è approvato per il trattamento del dolore neuropatico periferico. Negli Stati Uniti è approvato per il trattamento del dolore neuropatico associato alla nevralgia post-erpetica e nel 2020 ha ricevuto l'approvazione per il trattamento del dolore neuropatico associato alla neuropatia periferica diabetica (DPN) dei piedi negli adulti.

I nostri sforzi per la gestione del ciclo di vita si concentrano su ulteriori estensioni delle attuali indicazioni di Qutenza™, in particolare negli Stati Uniti. Abbiamo avviato uno studio pivotale di Fase III sul dolore neuropatico post-chirurgico e con partner esterni stiamo, inoltre, portando avanti ulteriori selezionate attività esplorative in altre indicazioni.

MPC-06-ID

Nel 2019 abbiamo avviato una collaborazione con Mesoblast per sviluppare una terapia altamente innovativa, a base di cellule precursori mesenchimali, per i pazienti affetti da lombalgia cronica associata a malattia degenerativa del disco che non hanno trovato un sollievo efficace dalle opzioni terapeutiche disponibili.

All'inizio del 2021, Mesoblast ha pubblicato i risultati dello studio di Fase III MSBDR003, condotto negli Stati Uniti e in Australia. Lo studio ha fornito una serie di risultati importanti, tra cui un effetto significativo e duraturo del trattamento sulla riduzione del dolore Tuttavia non ha raggiunto il suo endpoint primario tra i gruppi di trattamento. Dopo aver analizzato i dati ottenuti con questo studio, Mesoblast prevede di condurre un altro studio di conferma negli Stati Uniti e di progettare questo studio con l’obiettivo di supportare potenziali approvazioni parallele, sia negli Stati Uniti che in Europa.

Modulatore del recettore glucocorticoide (GRM)

I glucocorticoidi, come il prednisolone, sono noti per essere farmaci antinfiammatori molto efficaci. Tuttavia, comportano diversi effetti collaterali significativi, tra cui la riduzione della formazione ossea che può portare all'osteoporosi e l'aumento dei livelli di glucosio, che aumenta il rischio di diabete. Questi effetti collaterali rappresentano un forte limite all'uso a lungo termine dei glucocorticoidi, nonostante la loro efficacia. Con il nostro programma GRM, stiamo perseguendo lo sviluppo di candidati clinici per il trattamento orale con un'ampia efficacia anti-infiammatoria e il potenziale di effetti collaterali significativamente ridotti rispetto alle terapie disponibili a base di glucocorticoidi. Il composto più avanzato del nostro programma GRM è attualmente in fase I di sviluppo clinico e ha dato risultati positivi nel primo studio sull'uomo. Attualmente stiamo pianificando uno studio clinico di Fase II nel 2024.

Recettore agonista nociceptin/orphanin FQ (N/OFQ)

Nonostante siano disponibili diverse opzioni terapeutiche, molti pazienti affetti da dolore neuropatico soffrono ancora di mancata risposta al trattamento o di un sollievo insufficiente dal dolore. Con il nostro programma NOP, stiamo perseguendo lo sviluppo di un trattamento orale selettivo, a restrizione periferica, con un meccanismo d'azione unico per il dolore cronico, che offre un profilo di sicurezza più favorevole rispetto alle terapie attuali. Questo programma si basa su molti anni di ricerca intensa e innovativa nel campo dei recettori NOP e offre un'opportunità unica per un trattamento first-in-class.